这是一个由杂物间改造成的配药室，在各种瓶瓶罐罐和设备仪器中，一个身穿白大褂的男子在聚精会神地做实验，手边的本子上密密麻麻写满了笔记。男子从事这项研究已有数年，但他并非是医科院校毕业的高材生，也不是献身科研的资深学者，而只是一名高中生，一位年轻的父亲，他做研究的目的只一个：救儿子！

徐伟在实验室中做研究

“这病没法治”自从国家开放二胎政策以来，许多有条件的家庭都选择再生育一个宝宝，一来算是响应国家号召，二来能再添一个宝宝，和家中独生子女作伴，生活也可热闹些，徐伟和妻子就在此列。十月怀胎，一朝分娩，2019年6月6日，徐伟夫妇终于迎来家中第二个宝贝——一个身高48公分、体重5.2斤的男婴。

儿子的到来让徐伟兴奋异常，他仔细端详着眼前的婴儿：白皙的皮肤、微卷的头发、粉嫩的小脸蛋，越看越喜欢。徐伟冥思苦想了很久，决定给孩子取名“灏洋”，希望这个充满男子气概的名字能伴随儿子健康的成长，但不久后，徐伟却发现了孩子的异样。

小灏洋（图源徐伟微博）

2019年岁末，临近年关，徐伟却高兴不起来，他察觉到，小灏洋的成长速度明显落后于同龄人。暂且不说徐伟夫妇曾养育过孩子，即便是生了二孩后，与同期其他家庭的宝宝相比，小灏洋也显然“长得太慢了”。

虽然已经有6个月大，但他仍然不会趴着和翻身，每天大多数时间只能躺在床上，抬头也很吃力，同龄宝宝这个时候早就可以自主抬头了，但灏洋却不行。平时孩子特别安静，即便是性格使然，但这种“静”也不是一个6个月大的婴孩该有的样子。

徐伟不是没有和妻子讨论过孩子的问题，但碍于每个宝宝都是独特的个体，二人也总想着，可能孩子体质如此，前期发育较慢，或许长大后体质变强，说不定能快速赶上同龄人的发育标准。

带着这种心理，夫妻二人一直没有带孩子去医院检查，而且小灏洋从其他方面看都和普通孩子无异。眼看孩子已经半岁了还未有所好转，徐伟夫妇下定决心，带小灏洋前往云南省第一人民医院做检查，即便有什么问题，也希望能早发现、早治疗得好。

徐伟和儿子在一起（图源徐伟微博）

在路上，徐伟和妻子一遍遍在心中默念，希望孩子真的只是成长较慢，是自己多心了，小灏洋倒是和平时一样，不哭也不闹，十足是个听话的乖宝宝。到了医院，经过一系列检查后，医生并没有给出确定的论断，只说孩子可能是生长发育迟缓，但原因不详。

徐伟夫妇一颗悬着的心无法落地，这到底是什么病？由哪些因素引起的？需要接受怎样的治疗？未知比已知更容易令人不安，这种忐忑的心情让徐伟夫妇经历了三个月的煎熬，令二人没想到的是，结束这场煎熬的，竟然是一纸基因检测报告。

报告显示，小灏洋是先天的ATP7A基因缺陷，这种病又被称为Menkes综合症，是一种极为罕见的遗传性疾病，由患者X染色体上的ATP7A基因发生变异引发，此基因的变异会导致人体无法吸收铜离子，对身体的正常发育有严重影响。

一般来说，女性由于有两条X染色体，因此通常不会发病，而男性有一条X染色体和一条Y染色体，如果X染色体上的基因变异，就缺少替代，所以这种病症通常出现在男童身上。

从时间上看，Menkes综合症进入人类的视野约有60年。1962年，Menkes最先报道了这一病症，随即用他的名字命名，但患者案例实在是少之又少，小灏洋就是云南的第一例Menkes综合症。

至此，虽然病因已经明确，但过往病例却鲜有，就连首诊医生拿到报告时，也是先查了很久了资料，才告诉徐伟夫妇：这个病比较罕见，目前没有成熟的治疗手段，也没有太多可以参考的病例……

医生的话像一记重锤敲在徐伟的心上，听着这些解释，徐伟满脑子只有三个字：“没法治”。小灏洋才刚来到这个世界上，难道就眼睁睁地看着他被疾病折磨吗？

徐伟与小灏洋（图源徐伟微博）

作为一家之主，徐伟明白，此时不是痛苦的时候，医生只说这个病没法治，又不是不能治。作为父亲，他就算拼尽全力，也让给小灏洋争取一个活下去的机会。徐伟下定决心后，安抚好了妻子的情绪，让她全心照顾儿子，至于治病，如果现在没有成熟的方法，那么就由他来探索，这个世界上的一些事儿总要有人来做，那为什么不能是他呢？

高中辍学生的制药之路化学、医学、制药，徐伟从没有想过自己的人生会与这些关键词有什么交集，但现在，为了小灏洋，他无路可退。徐伟心里清楚，自己只有高中学历，辍学后尝试过各种生意，但就是没和制药这行打过交道。

没接受过专业的培养，缺少必备的基础知识，更缺乏业内人士的指导，想要研制针对罕见病的药物，简直比登天还难。所以，在一开始，他查阅了大量的相关资料，想从现有的医学条件中找到解决办法。

医学、生物、化学相关书籍

为了查找资料，徐伟几乎是不眠不休。但国内可借鉴的材料实在太少，徐伟在了解这种病症的同时，也只找到了国际上的通用对症治疗药物——补充组氨酸铜。

这是一种简单的化合物，在境外常以“院内制剂”的形式存在，市面上没有可以购买的途径。到了国内，也曾有医药学者看到这一空白，曾经做出推动组氨酸铜作为院内制剂的尝试。但受限于院内试剂整体收紧的大环境，以及繁琐的行政审批手续，加之我国一向对儿童注射液的严格要求，这些尝试最终都不了了之。

为此，家有患儿的大陆家长们只要有条件，都选择去中国台湾和美国的医院买药，以求延续孩子的生命，只是屋漏偏逢连夜雨，一场疫情让本就艰难的买药之路彻底断了。

2020年，新冠疫情爆发，全国上下齐心协力，共同抗疫。为了做好疫情防控工作，国家对进出境的要求做了相应调整，实行严格的控制，这也间接断了境外就医拿药的渠道。身陷绝境的徐伟，在尝试各种方法都未能拿到药之后，默默选择了最后也是最艰难、风险最大的一条路：自制药物。

万事开头难，先不说知识储备，想要制药，徐伟连最基本的设备都没有。为了尽可能降低成本，徐伟将自家一个约10平方米的杂物间清理出来，用2万元购置了各种必要设备：显微镜、冻干旋转仪、超净工作台、低温冰箱等，将杂物间变成了一个简易的“实验室”兼“配药室”。

徐伟的简易“实验室”

平时，徐伟不是在实验室做实验，就是在书房查资料。此时此刻，这位高中学历的父亲俨然就是一位科学家，在做一项极为重要、影响深远的研究项目。为了拿到实验数据，他常常在实验室坐到深夜，面对着各种试剂、药品、原材料，他细心地将其分门别类，定期观察，做好记录，只是与其他研究者不同的是，他的目标不是发论文、出成果、评职称，而是简单的愿望：救孩子。

密密麻麻的笔记

罗列起来的各种实验器材

分成小袋装的液体化合物

国内的文献读完了就去读国外的，凭着软件翻译器，徐伟阅读了大量的外文资料，时刻关心Menkes的最新研究进展。在他的电脑里，有一个名为“徐灏洋”的文件夹，关于此病症的资料都被分门别类地整理归纳在这里，可以说，这个文件夹或许是目前Menkes病症中文研究资料保存最全面的地方。

徐伟在实验室中忙碌

对于徐伟的尝试和坚持，更多人表示理解但不相信。妻子每天要照顾小灏洋，虽然十分心疼孩子，在主观情感上也比谁都期待能找到治疗的特效药。但基于客观现实来说，她仍不信丈夫真的可以研制出药物，只把这当作一名父亲的执念和不甘心，毕竟没人愿意眼睁睁看着孩子活在痛苦中。所以，在态度上，妻子始终支持着徐伟，并带着百分之一的希望，等待徐伟能创造奇迹。

徐伟夫妇曾加入了一个病友交流群，群里成员都是Menkes病症患儿的家长们，平时大家一起聊一聊孩子的情况和疾病研究进展，也是互相有个慰藉。

听闻徐伟要自己研制药物，群里的家长在震惊之余也纷纷发来善意地提醒：有人说这样做太危险了，简直就是拿性命做实验，一旦出问题是没法后悔的；也有人提醒他，自制药很可能触犯法律，是要承担法律责任的。

这些问题徐伟不是没有想过，只不过现在他无暇顾及这些，时间紧，任务重，“孩子离不开药”，自己最要紧的就是争分夺秒去尝试，尽快制备出有效的药剂，延续小灏洋的生命。

功夫不负有心人，这位父亲的执念和坚持终于换来了回报，这药剂，竟然真的被他研制出来了。

不是药神，只是父亲药剂的制备成功让徐伟兴奋不已，但他不敢直接给小灏洋注射。一般来说，药品被应用于临床前，都要经过试验，确定效果和副作用后才可实际应用。为了验证药物的安全性，确定注射剂量，徐伟先是在兔子身上做活体实验。

第一次，徐伟给刚出生没多久的小兔子注射了药液，他认为小兔子在某些方便更接近人类的婴儿，但遗憾的是，小兔子第二天就死了。

无奈之下，徐伟和妻子又买回来几只大兔子，并且分组对对比实验。前几天兔子的状态还算好，但是到了第七天，有两只兔子突然没了气息，这让徐伟的妻子对药物的安全性更加担心。

徐伟妻子说，丈夫是那种只要认定了就会马上去做的人，在给孩子治病的过程中，他常常找到了什么方法，就赶紧尝试，也为此走了不少弯路。但即便如此，妻子也一直跟随徐伟的脚步，和他一同试验各种新奇的方法，因为她知道，相比于病友交流群中的其他人，自己的做法至少带一点主动性。群中有不少孩子因为无药可用，只能拖延着，眼看身体情况不断恶化，甚至进了好几次ICU。

徐伟在工作台前做实验

对于大兔子的问题，徐伟解释说是因为误食家中老鼠药导致的，和药剂没有关系。随后，徐伟索性在自己身上试药，注射后没有发生不良反应。第二天，妻子也同意参与试药，夫妻二人不仅检验了药剂的安全性，还在尝试过程中不断变化注射和推药的速度，探索最小疼痛的注射手法：他们想尽自己所能，减轻孩子的痛苦。

不知经过多少次尝试，伴随着徐伟身上的针孔越来越多，药剂的注射量和注射手法也被确认下来，小灏洋的病仿佛看到了治疗的曙光。这天，怀着激动和忐忑的心情，徐伟和妻子决定给儿子注射第一针自制药。

2020年9月的一天，云南昆明。晚上11点，按照徐家的作息规律，此时应该要准备入睡了，而这个时间，经徐伟查证也是铜离子最容易穿透血脑屏障的时候，他看似是做好了万全准备，实际上对儿子能否适用自制药担心不已。

为了能将风险降到最低，夫妻二人考虑了很多因素，包括将第一次用药地点定在昆明。平时，孩子和妻子都是住在建水老家的，但如果用药后孩子有什么不适需要就医治疗，昆明的医院要比建水的大一些，医疗条件也相对更好些。

小灏洋被外婆抱在腿上，妻子从冰箱里取出装有组氨酸铜液体的透明小瓶子，拧开瓶盖，将液体抽进针管中，再用酒精棉擦拭注射针头，用碘伏擦净小灏洋的皮肤，找准位置，下针，蓝色的药液被缓缓推入体内。灏洋因疼痛开始哭闹，尚不知这是在为他的生命注入延续下去的东西。这种疼痛，自那晚之后，小灏洋经历过300多次。

徐伟的自制药剂看似成功了，但只有他自己知道，这种组氨酸铜只能缓解症状，小灏洋即便接受过300多次的组氨酸铜注射，当前情况也和6个月时差异不大。

即便灏洋已经2岁，按照常理来说，应该是一个孩子自我意识萌发和自主探索欲望最强烈的时候。但和同龄孩子相比，他却没有多少活力，总是安静地躺在床上，用眼睛打量着四周，就连晚上睡觉，也要靠妈妈帮助翻身才行。

不过即使是这样，能延长孩子的生命已经算是很令人欣慰得了，小灏洋在生活中偶尔会露出笑容，就连医生都说，这样的笑容能在Menkes患儿脸上看到，已经是奇迹。与同龄患儿相比，小灏洋的住院频率、感染和癫痫发作的次数也明显少一些。

当然，徐伟的目标不止于此，要想治疗Menkes综合症，道阻且长。在去年，他报名了成人自考，想要在日后有能力和精力的时候去读一所大学，系统学习分子生物学，去到真正的实验室中，用更先进的设备和更好的原材料做实验。

“我想多学一些知识，为将来针对Menkes患儿的基因治疗打基础。”

在争议中前行徐伟自制药剂救子的故事被媒体报道后，立即成为了网络热点讨论话题，还一度冲上了热搜，引发热议。

在评论区，网友众说纷纭：

有人表示愿意给孩子捐些财物，希望能在经济上支持这位伟大的父亲，给小灏洋更多物质帮助；

也有网友担心，自制药物没有经过各种权威的检测，会不会对小灏洋身体产生负面影响；

还有一些质疑的声音，称这种“自制药物”是否合法合规，会不会对药品市场产生哪些影响。

面对这些声音和突如其来的大量曝光，徐伟显得比较淡定和坦然。他特意去微博做了认证，认证内容就是：“为救儿子自学基因编辑的父亲徐伟”。同时，他在“不负我时光”的账号上，通过发博文的方式，回应网友们提出的各种问题。

徐伟注册的微博

徐伟在微博回应网友的关心和鼓励，附带小灏洋照片

在感谢网友们对小灏洋的关注和鼓励后，徐伟表示，从技术层面来看，组氨酸铜的制备并不属于高难度。对于自制化合物的安全性，徐伟只说希望能得到专家的支持。这些现实的难题曾经都是他制药路上的瓶颈，那些辗转反侧的夜晚，他独自一人面对挑战，问题出现，那就解决它，然后继续向前。

“对于我这个做父亲的来说，也许我拯救不了他的生命，但是我不能让他白来这世上一趟。”

徐伟在微博中回应关于药物安全性的争议

而对于自制药物可能涉及的法律风险，徐伟回应说：“我自己承担”。

徐伟认为，如果说自制药这一行为本身有法律争议，那么在他看来，注射用的组氨酸只能称之为“化合物”而非“药”。因为但凡是药，都要经过审批和上市，才可用于商业盈利。小灏洋的病过于罕见，以至于国内目前都没有批准上市的特效药，为了救儿子，徐伟才不得已自制“化合物”，并且也只用在了儿子身上，没有对外出售，不会导致其他人的身体健康受损。

徐伟实验室内的器材（图源徐伟微博）

在这一点上，昆明市卫健委有工作人员表示，只要徐伟的这一行为不危害社会，且他本人不以此牟利的话，他们不会过多干涉。北京协和医院原药剂科主任张继春也说：“他能做到这一步，可以说是奇迹了，但这种方法，可以理解，却不合规。”

现在，徐伟的实验室已经进入了新的研究阶段，他想探索基因治疗领域，寻求更治本的解决方案。Menkes病症是由染色体上的基因突变导致，那么要解决这个问题，就还要回到基因上去，只是即便对于专业的研究员来说，基因治疗也是一个非常复杂的领域，现有的医学研究，仍处于在摸索中前行的状态，这条路还要走多远才能拿到结果，谁也无法下定论。

目前，我国记录在册的罕见病约有百余种，其中在全球范围内都找不到治疗药物的约占2成。其中某种疾病的患者达到30-50万时，而短期内许多罕见病的患者只能“求药无门”。徐伟走上的这条“自制药”之路虽是另辟蹊径，但危险重重，只是如果身陷绝境，哪怕有百分之一的希望，任谁也会想去试一试吧，毕竟那是自己的孩子！