求解罕见病④｜价低易断供价贵用不起，罕见病药物国产研发还缺啥

澎湃新闻首席记者 贺梨萍 2018年1月，随着一剂Milasen通过腰椎穿刺注入7岁女孩Mila的鞘内，人类医疗迎来里程碑：FDA历史上首次批准为一个病人设计开发反义核酸药物、“单一患者”（N-of-1）概念首次成为现实…… 2岁时，Mila还活泼好动，但到3岁，父母发现其右足开始向内转。4岁时她睡前读书脸几乎要贴着书。5岁时，患儿开始就医，原因是语言能力差，社交能力退化，而且越来越笨手笨脚。在患儿6岁生日前的几个月内，症状进展加速；视力迅速下降、频繁跌倒、构音障碍和吞咽困难之后住院治疗。 2018年1月，F...