罕见病高值药首入中国医保：曾经“70万一针”降价后有何新挑战？

澎湃新闻首席记者 贺梨萍 2019年2月，全球首个SMA（脊髓性肌萎缩症）治疗药物、渤健公司的诺西那生钠注射液（英文商品名Spinraza®）获批在中国上市，也成为了国内第一个治疗SMA的药物。然而，“一针价格70万元”的这一药物让患者家庭“看得见却够不着”，何时纳入医保成为近年来备受关注的话题。 根据最新公布的2021年国家医保药品目录调整结果，共计74种药品新增进入目录，11种药品被调出目录。其中，新增罕见病用药7种，治疗领域涉及血友病、遗传性血管性水肿、脊髓性肌萎缩症、多发性硬化、法布雷病、降血脂、甲状腺素...